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Tratamiento

El tratamiento actual de la hemofilia es muy efectivo y consiste en infundir el factor de coagulación faltante en la sangre del paciente mediante una aguja y jeringa endovenosa (kit de infusión). El sangrado se detiene cuando una cantidad suficiente del factor de coagulación en cuestión alcanza el sitio del sangrado y permite la formación del coágulo.

El sangrado debe tratarse lo antes posible. El inicio rápido del tratamiento ayuda a reducir el dolor y el daño a las articulaciones, músculos y órganos. Si el sangrado es tratado rápidamente, se necesita menos cantidad de concentrados del factor (menos inyecciones) para detener el sangrado.

Con un tratamiento adecuado, las personas con hemofilia pueden vivir una vida prácticamente normal. Por otra parte, sin este tratamiento, la mayoría de los niños con hemofilia severa morirán antes de llegar a la adultez.

Se estima que aproximadamente 400.000 personas viven en el mundo con hemofilia y solo 25% recibe tratamiento adecuado. La Federación mundial de la Hemofilia y los centros afines están trabajando para lograr que un mayor número de pacientes tengan acceso al tratamiento adecuado y mejorar así la vida de las personas con hemofilia.

El tratamiento de los pacientes con hemofilia debe ser indicado y monitoreado por un médico especialista que tenga experiencia con Hemofilia.

Productos para el tratamiento de la Hemofilia

  • Concentrados de Factor:
    Los concentrados del factor deficitario son el tratamiento de elección para las personas con hemofilia. Estos concentrados pueden obtenerse purificando los factores de la sangre humana de donantes (productos derivados plasmáticos) o fabricados mediantes técnicas de ingeniería genética (productos recombinantes). Todos los concentrados de factores son producidos en establecimientos especiales y son sometidos a procedimientos especiales para remover o inactivar virus que puedan trasmitirse a través de la sangre.

  • Crioprecipitados;
    Los crioprecipitados son derivados plasmáticos provenientes de la sangre de donantes que contienen cantidades moderadas a altas de factor VIII (pero no IX). Son efectivos para los sangrados articulares y musculares, pero menos seguros respecto a la posibilidad de transmisión de enfermedades virales trasmisibles por la sangre, y más difíciles de almacenar y administrar.

  • In fresh frozen plasma
    El plasma fresco congelado es un derivado de la sangre de donantes en las que se remueve los glóbulos rojos y quedan las proteínas incluyendo los factores de coagulación VIII y IX. Es menos efectivo que los concentrados de factores y los crioprecipitados para el tratamiento de la hemofilia A dado que el factor VIII está mucho menos concentrado. Se requieren transfundir grandes volúmenes de plasma lo que puede producer sobrecarga de volumen sanguíneo en el paciente y otras complicaciones asociadas.

  • Desmopresina:
    Algunas personas con hemofilia A leve pueden usar en algunas oportunidades demopresina para tratar sangrados menores. La desmopresina es una hormona sintética que estimula la liberación de factor VIII aumentando por ende su concentración en la sangre transitoriamente.

Productos para el tratamiento de la Hemofilia con Inhibidores

Dependiendo de la cantidad de inhibidores presentes, el tratamiento con concentrados de factor puede dejar de ser efectivo. En esos casos se cuenta con productos especiales que logran activar la coagulación por un mecanismo diferente (agentes bypaseantes)

  • Factor VII Recombinante:
    El factor VII recombinante es un producto obtenido por ingeniería genética que es igual al factor VII activado. Tanto el factor VIII como el factor IX activan normalmente el factor VII en la sangre y desencadenan de esta manera la coagulación. El factor VII recombinante logra de esta manera detener el sangrado a pesar de existir anticuerpos que inactivan el factor VIII o IX.

  • Concentrado protrombínico:
    El concentrado protrombínico es un derivado plasmático purificado de la sangre de donantes. Este concentado tiene varios factores de la coagulación y logra también detener el sangrado en pacientes con anticuerpos contra el factor VIII o IX.

Tipos de tratamiento

El tratamiento de la hemofilia puede ser a demanda o profiláctico. El tratamiento a demanda consiste en la infusión del factor de coagulación cuando se produce un sangrado. El tratamiento profiláctico en cambio, consiste en la infusión regular del factor independientemente de que haya o no sangrado, a fin de prevenir los episodios hemorrágicos.

¿Qué es la profilaxis?

El tratamiento de la hemofilia puede realizarse a demanda, es decir cada vez que ocurre un sangrado, o en forma profiláctica.

El tratamiento profiláctico consiste en la infusión regular de concentrados del factor de coagulación faltante a fin de mantener valores constantes del factor en la sangre y prevenir el sangrado.

La idea de la profilaxis proviene de la observación de que las personas con hemofilia leve o moderada (que tienen más de 1% de actividad del factor) raramente presentan sangrados espontáneos y tienen menor daño en las articulaciones que los pacientes con hemofilia severa. Los doctores pensaron que si podían mantener niveles del factor faltante alrededor el 1% con infusiones regulares de concentrados del factor de coagulación, podrían reducir el riesgo de sangrado y prevenir el daño en las articulaciones.

Desde entonces, importantes estudios han demostrado que los niños que reciben profilaxis tienen menos sangrado y articulaciones más sanas.

El tratamiento profiláctico no ayuda a reparar las articulaciones que ya están dañadas, Sin embargo, disminuye la frecuencia de los sangrados y pude enlentecer la progresión del daño articular y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

El tratamiento profiláctico es actualmente el tratamiento de elección en los países desarrollados y permite que la gente con hemofilia se mantenga activa y participe más plenamente de sus actividades diarias. En Argentina, la Resolución 2048/2003 aprobó para pacientes con hemofilia A y B severa la “cobertura de factores de coagulación para pacientes bajo tratamiento profiláctico”.

Algunos problemas respecto al tratamiento profiláctico son los costos y el acceso a la medicación, los accesos venosos (a veces se requiere un catéter) y la adherencia al tratamiento.

¿Qué es la inmunotolerancia?

Algunos pacientes con hemofilia tratados con concentrados de factores de coagulación desarrollan en algún momento inhibidores contra el factor del concentrado (anticuerpos) que torna el tratamiento con reposición de factor inefectivo. Esta es una complicación temida del tratamiento actual de la hemofilia ya que dificulta el mismo. Estos pacientes deben ser tratados con factor VII recombinante o concentrado protrombínico.

La inmunotolerancia es un tratamiento que se utiliza para tratar de eliminar el inhibidor y que el paciente pueda responder nuevamente al tratamiento de reposición con concentrados del factor faltante.

La inmunotolerancia consiste en la administración regular frecuente (varias veces por semana) de dosis altas del factor de coagulación por un tiempo prolongado que oscila entre 6 meses a 18 meses a fin de erradicar el inhibidor. Esta estrategia es efectiva en un porcentaje de pacientes.

¿Pueden los pacientes con inhibidores recibir profilaxis?

El tratamiento con concentrados de factor de coagulación no es efectivo en los pacientes con inhibidores. Sin embargo, los pacientes con hemofilia con inhibidores con sangrados frecuentes pueden beneficiarse del tratamiento profiláctico con factor VII recombinante o concentrado protrombínico a fin de disminuir los episodios de sangrado.

El tratamiento profiláctico en estos casos consiste en la administración regular (varias veces por semana) de factor VII recombinante o concentrado protrombínico por un periodo determinado de tiempo.

El tratamiento profiláctico no ayuda a reparar las articulaciones que ya están dañadas, Sin embargo, disminuye la frecuencia de los sangrados y pude enlentecer la progresión del daño articular y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

RECOMENDACIONES PARA LOS PACIENTES CON TRASTORNOS DE LA COAGULACION:

1.      Ver a un médico especialista regularmente.

Se recomienda que las personas con una alteración de la coagulación (por ejemplo Hemofilia) se registren en un centro de tratamiento especializado en el tema. Estos centros suelen contar con los mejores estándares de cuidado e información al respecto.

2.      Tratar los sangrados rápidamente

Cuando se controla el sangrado rápidamente, los pacientes experimentan menos dolor y se produce menos daño en las articulaciones, músuclos y órganos. Además, en estos casos, se suele necesitar menos infusiones para controlar el sangrado. Por eso es importante que las personas con hemofilia y sus familiares aprendan a administrar el factor y cuenten con un stock domiciliario para las emergencias.

3.      Llevar una identificación médica

Contar con una identificación médica, ya sea un brazalete o una tarjeta como la WFH International Medical Card,permite notificar rápidamente al personal que la persona tiene un problema de coagulación de la sangre. Esto es útil sobre todo en situaciones de emergencia.

Se sugiere asimismo, en caso de viajar, buscar previamente las direcciones y números de teléfonos de los hospitales especializados en trastornos de la coagulación en el lugar de destino. Directorio de la Federación Mundial de la Hemofilia: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=1264

4.      Mantenerse en buen estado físico

Una dieta saludable y realizar ejercicio regularmente son claves para mantener el cuerpo sano y fuerte. Los ejercicios pueden reducir también el estrés, la ansiedad, la depresión y la frecuencia y severidad de algunos tipos de sangrado.

Las personas con alteraciones de la coagulación con riesgo de sangrado en las articulaciones (hemofilia) deben evitar los deportes de alto impacto como el futbol, lucha, skate. Sin embargo, es importante que se mantengan activas. Idealmente deben contar con plan de actividad física diseñado por un kinesiólogo o médico experimentado en este tipo de problemas. Puede consultar a tal fin la sección soporte para pacientes en esta página web.

Algunas personas con hemofilia evitan el ejercicio físico porque piensan que puede causar sangrados. Sin embargo, la actividad física regular adecuada puede mejorar los músculos del cuerpo y ayudar a proteger las articulaciones y por ende prevenir el sangrado y el daño articular.

5.      Consultar todos los medicamentos que tome con su médico

Algunos medicamentos, incluso medicamentos que se venden sin receta, y otras drogas pueden interferir con la coagulación de la sangre y deben por ende evitarse. Las personas con alteraciones de la coagulación no deben tomar acido acetilsalicílico (aspirina) o anti-inflamatorios no esteroideos (ibuprofeno, diclofenac, naproxeno, ketorolac, etc…) sin consultar previamente a su médico. Lo ideal es consultar cualquier medicamento que reciba con su médico especialista en hemofilia antes de tomarlo.

6.      Visitar periódicamente al odontólogo

Una adecuada higiene oral es esencial para prevenir problemas con los dientes y las encías. Las personas con alteraciones de la coagulación deben mantener un buen estado bucal para reducir la necesidad de cirugías odontológicas que pueden complicarse con sangrados excesivos o prolongados.

7.      Evitar la inyecciones intramusculares

Las inyecciones intramusculares pueden causar sangrado y dolor en el sitio de aplicación. Es preferible tomar medicación por boca o en forma endovenosa.

8.       Hablar con otras personas

Descubrir que tu hijo tiene un problema de la coagulación puede inspirar temor o ansiedad en los padres. Para otros, un diagnóstico formal puede representar un alivio. Los padres pueden tener también sentimientos de culpa por tratarse de una enfermedad genética hereditaria. Todos estos sentimientos son normales y es probable que cambien a lo largo del tiempo.

Hablar con otras personas – amigos, parientes, profesionales de la salud, otras personas con alteraciones de la coagulación – puede ser de gran ayuda. Existen también asociaciones de pacientes y psicólogos que trabajan en el tema que pueden ayudarlo.

9.       Ayudar a los niños a llevar una vida normal

Con un tratamiento adecuado la mayoría de los niños con trastornos de la coagulación pueden llevar una vida saludable. Si bien es natural que los padres se preocupen por sus hijos, es importante no sobreprotegerlos.

Los niños deben ser educados sobre su enfermedad y entrenados en su tratamiento desde una temprana edad. Cuanto más que conozcan y entiendan su condición, más preparados estarán para afrontar las situaciones que surjan y tener autonomía en su vida.

El apoyo psicosocial es una parte importante del manejo de la Hemofilia y otros trastornos de la coagulación y ayuda a mejorar la calidad de vida de estas personas.

N125/MAR2014-AR | Material entregado a profesionales de la salud.

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