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La Hemofilia

¿Qué es la hemofilia?

La hemofilia es un problema hereditario de la coagulación de la sangre. Su sangre no tiene suficientes factores de coagulación. Los factores de coagulación son proteínas que circulan en la sangre y controlan los sangrados. Los pacientes con hemofilia no sangran más rápido que los demás pero pueden sangrar por un periodo más prolongado de tiempo.

La hemofilia es una enfermedad rara. Aproximadamente 1 de cada 10.000 personas nacen con esta enfermedad. Se estima que unos 200.000 a 300.000 varones en el mundo tienen hemofilia A o B.

La forma más común de hemofilia es la hemofilia A. En esta enfermedad la persona no tiene suficiente factor VIII (factor 8) de coagulación.

La hemofilia B es menos común. Una persona con hemofilia B no tiene suficiente factor IX (factor 9) de coagulación. El resultado es el mismo que en los pacientes con hemofilia A, es decir, sangran por un tiempo más prolongado.

Existe asimismo, una enfermedad muy rara llamada “hemofilia adquirida” donde las personas desarrollan durante la vida adulta anticuerpos contra los factores de coagulación destruyéndolos y haciendo que los niveles en sangre del factor sean bajos aunque sus genes sean normales. La hemofilia congénita (hereditaria) a la que nos referimos antes, es mucho más común y se manifiesta desde temprana edad ya que la persona nace con el defecto.

¿Qué es la hemofilia A?

Aproximadamente uno de cada 5000 hombres nacen con Hemofilia A. La hemofilia A es una enfermedad hereditaria producida por una mutación (alteración) en el gen del factor VIII (factor 8) que se encuentra situado en el cromosoma X (cromosoma sexual femenino). Este defecto en el gen del factor VIII hace que estos pacientes tengan poco factor VIII en la sangre. El factor VIII es importante para hacer que la sangre se coagule ante una herida o lesión y detener por ende el sangrado. Por eso, estos pacientes, tienen sangrados más prolongados.

El diagnóstico de hemofilia A se hace a través de un análisis de laboratorio donde se mide la cantidad de factor VIII que hay en la sangre del paciente.

¿Qué es la hemofilia B?

La Hemofilia B se hereda de la misma forma que la hemofilia A, aunque es 5 veces menos frecuente. En este caso, se debe a una mutación (alteración) en el gen del factor IX (factor 9) que se encuentra localizado en el cromosoma X. Esta alteración produce que los pacientes con hemofilia B tengan poco factor IX en la sangre. El factor IX es importante para que la sangre se coagule ante una herida o lesión y detener el sangrado. Por eso, estos pacientes, tienen sangrados más prolongados.

Los signos y síntomas son similares a los de la hemofilia A y sólo puede diferenciarse mediante un análisis de laboratorio donde se mide la cantidad de cada factor de coagulación (factor VIII y factor IX) que tiene el paciente. También se la denomina enfermedad de Christmas por el apellido del primer paciente que fue diagnosticado.

¿Qué es la hemofilia adquirida?

En algunos casos (raro), las personas pueden desarrollar hemofilia en la vida adulta. La mayoría de estos casos involucra pacientes de edad media o ancianos o mujeres jóvenes embarazadas o en el postparto. En estos casos, el sistema inmune se confunde y produce anticuerpos contra el factor VIII de la coagulación lo que hace que bajen los niveles de este factor.

Aproximadamente 1 persona en un millón de habitantes por año desarrolla hemofilia adquirida. La mayoría de las veces no se conoce la causa que desencadena la producción del anticuerpo contra el factor VIII y el desarrollo de la enfermedad, aunque puede tener relación con embarazos, enfermedades autoinmunes, fármacos o enfermedades oncológicas.

Los pacientes con hemofilia adquirida llegan al hospital generalmente por presentar una hemorragia espontánea. Estos episodios hemorrágicos son muy difíciles de controlar y no suelen responder al tratamiento con FVIII. Sin embargo, con el tratamiento adecuado, esta enfermedad puede resolverse frecuentemente.

¿Por qué tiene una persona hemofilia? ¿Cómo contrae esta enfermedad?

Las personas nacen con hemofilia. Es un problema genético. No se adquiere esta enfermedad por contagio como una gripe.

La hemofilia es una enfermedad usualmente hereditaria que se trasmite a través de los genes de los padres. Los genes proveen al información para que un bebé se desarrolle y se transforme en un adulto. Los genes determinan, por ejemplo, el pelo o el color de ojos de una persona.

A veces la hemofilia puede aparecer sin que haya antecedentes en la familia de ella. A esto se llama hemofilia esporádica y tiene que ver con la mutación al azar de un gen en la persona durante la gestación. Alrededor del 30% de las personas con hemofilia no tienen antecedentes en la familia de la enfermedad y la adquieren de este modo.

En algunos casos muy infrecuentes, la hemofilia puede adquirirse durante la vida adulta. Este tipo de hemofilia se llama “hemofilia adquirida” y se debe a la producción de anticuerpos contra los factores de coagulación en personas que no tenían previamente problemas de coagulación. Esta enfermedad es diferente a la hemofilia congénita o hereditaria que es la más frecuente.

¿Cómo se hereda la hemofilia?

El gen de la hemofilia se pasa de padres a hijos. Los genes de la hemofilia A y B están codificados en el cromosoma X (cromosoma sexual femenino). Por esta razón, la hemofilia es clasificada como una enfermedad asociada al cromosoma X.

La figura debajo explica cómo se hereda el gen de la hemofilia:

Las mujeres tienen dos cromosomas X (XX) y los varones un cromosoma X y otro Y (XY). Como dijimos anteriormente, el gen de la hemofilia se encuentra en el cromosoma X.

Cuando el padre (XY) tiene hemofilia pero la madre no, ninguno de los hijos (0%) va a tener hemofilia, sin embargo, todas las hijas (100%) van a ser portadoras del gen de la hemofilia. Por otra parte, la hermana de un paciente hemofílico también puede ser portadora si heredó el mismo gen alterado que el paciente.

Las mujeres que tiene el gen de la hemofilia son llamadas portadoras dado que no padecen la enfermedad (tienen un cromosoma X del padre alterado pero cromosoma X de la madre normal) pero pueden pasarle el gen a sus hijos.

A veces, las mujeres portadoras pueden tener algunos signos de hemofilia pero suelen ser mucho más leves que la enfermedad.

Cuando la madre es portadora (tiene un cromosoma X alterado) puede pasar el gen de la hemofilia a sus hijos. Si el padre no es hemofílico, cada hijo tiene un 50% de probabilidades de adquirir el gen alterado. En este caso, la chance de tener un hijo con hemofilia es del 50% al igual que la de tener una hija portadora.

Las mujeres sólo pueden tener hemofilia si su padre tiene hemofilia y su madre es una portadora, lo cual es muy infrecuente.

¿Cómo se determina la severidad de la hemofilia?

La severidad de la hemofilia describe cuán serio es el problema. Al tener un gen alterado, los pacientes producen menos cantidad de ese factor de coagulación. El nivel de severidad depende de la cantidad de factor de coagulación que produce el paciente. Cuanto menos factor de coagulación produzca, más severa será la enfermedad

Los pacientes con hemofilia severa sangran fecuentemente en músculos y articulaciones. Pueden sangrar una o dos veces por semana. El sangrado muchas veces es espontáneo, es decir, aparece sin una causa evidente. Las hemartrosis (hemorragias en articulaciones) producen dolor agudo y frecuentes daños permanentes, así como discapacidades si no se tratan de forma adecuada. Otras hemorragias leves, moderadas o incluso aquellas que ponen en riesgo la vida o los miembros, pueden producirse en músculos, tejidos blandos, tracto intestinal o incluso en el cerebro. Además, los traumatismos, la cirugía mayor, las extracciones dentarias u otras intervenciones quirúrgicas menores, requieren intervención médica para el manejo de las hemorragias asociadas.

Los pacientes con hemofilia moderada sangran menos frecuentemente, alrededor de una vez al mes. Pueden sangrar luego de una cirugía, una herida o golpe o arreglo dental. Una persona con hemofilia moderada sangra pocas veces en forma espontánea.

Las personas con hemofilia leve suelen sangrar sólo luego de cirugías o golpes importantes. No sangran frecuentemente y, de hecho, pueden nunca tener un problema de sangrado.

¿Cómo se sospecha la presencia de Hemofilia?

Los signos y síntomas de hemoflia A y B son los mismos:

  • Hematomas grandes
  • Sangrados en músculos y articulaciones.
  • Sangradosespontáneos sin causaevidente
  • Sangrado prolongado luego de cortarse, sacarse una muela o una cirugìa.
  • Sangrado prolongado luego de un accidente o traumatismo.

El sangrado en las articulaciones causa:

  • Dolor
  • Inflamación
  • Rigidez
  • Dificultad para mover la articulación o el músculo

¿En qué lugares ocurre el sangrado?

La mayoría de los sangrados en hemofilia ocurren internamente, en los músculos y articulaciones. Los sitios más comunes de sangrados son los músculos de los brazos, el psoas (espalda y región inguinal), los muslos y las pantorrillas. Las articulaciones más afectadas son las rodillas, los tobillos y los codos. También pude haber sangrados en heridas o cortes.

Sangrados repetidos en una misma articulación puede ocasionar daño y dolor local. Con el tiempo esto puede ocasionar problemas en las articulaciones y traer dificultades para caminar o hacer actividades. A diferencia de otras formas de artritis, en hemofilia no suelen afectarse las articulaciones de las manos.

¿Cómo se diagnostica la hemofilia?

La hemofilia se diagnostica tomando muestras de sangre de la persona y midiendo el nivel de los factores de coagulación. La hemofilia A se diagnostica midiendo el nivel de factor VIII de coagulaciòn y la hemofilia B midiendo el nivel de factor IX.

Si la madre es una portadora conocida de hemofilia, se puede realizar el test antes de que el bebé nazca. El diagnóstico prenatal puede realizarse entre las 9 y 11 semanas de embarazo mediante una biopsia de vellosidades coriónicas o mediante la extracción de sangre fetal luego de las 18 semanas.

En algunos lugares se realizan estudios genéticos sofisticados para determinar el tipo de alteración genética que tiene la persona. Sin embargo, si bien estos estudios pueden aportar información adicional, no son indispensables para el tratamiento de las personas con hemofilia.

¿Cómo se trata la hemofilia?

La mayoría de los pacientes que tienen hemofilia A o B son tratados reponiendo el factor que falta con FVIII o FIX que se extrae del plasma o que se produce por tecnología recombinante. Este tratamiento puede hacerse a demanda ante un sangrado o preventivo (profilaxis).

El tratamiento preventivo (profilaxis) en hemofilia consiste en administrarle dos o tres veces por semana concentrado del factor faltante (plasmático o recombinante) a un paciente con hemofilia independientemente de que tenga sangrados o no. De esta forma se logra aumentar un poco el nivel de factor en la sangre de la persona y hacer que su hemofilia sea más leve. Es una forma de prevenir los sangrados y el daño articular.

Para más información respecto al tratamiento de la hemofilia consultar el área de tratamiento de esta misma página.

¿Qué son los inhibidores? ¿Cómo afectan al paciente?

La mayoría de los pacientes que tienen hemofilia A o B son tratados reponiendo el factor que falta. Una de las más temibles complicaciones del tratamiento de la hemofilia es el desarrollo de inhibidores. Los inhibidores son anticuerpos dirigidos contra el FVIII o FIX que destruyen estos factores y hacen que el tratamiento de reposición con el factor sea ineficaz.

Aproximadamente un 30% de las personas con hemofilia A y un 3-5% de laspersonas con hemofilia B desarrollan inhibidores en algún momento del tratamiento. La mayoría de los inhibidores se desarrollan en la edad infantil. En algunos casos, estos inhibidores son transitorios y desaparecen solos luego de un tiempo.

El manejo de la hemofilia en pacientes con inhibidores es difícil. Clínicamente, la mayoría de los inhibidores se detectan cuando la respuesta terapéutica no es adecuada luego de la administración del concentrado del factor. Los niveles de inhibidor se miden en unidades Bethesda (BU). Actualmente existen tratamientos alternativos para estos pacientes utilizando factor VII recombinante (factor VII) o un concentrado de varios factores plasmáticos (aPCC).

Los pacientes que desarrollan inhibidores pueden beneficiarse del tratamiento de inmunotolerancia. Este tratamiento consiste en la administraciòn frecuente (varias veces por semana) de altas dosis del factor a fin de lograr que el cuerpo se acostumbre y deje de generar anticuerpos.

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